鎌状赤血球症へのmitapivat、疼痛発作の有意な減少なし
ヘモグロビン反応はプラセボ群より有意に多い
鎌状赤血球症では、持続する溶血性貧血が合併症および死亡の要因となるが、貧血と溶血に直接対処する疾患修飾療法は限られる。米・University of Connecticut HealthのBiree Andemariam氏らは、16歳以上の鎌状赤血球症患者207例を対象に、経口ピルビン酸キナーゼ活性化薬mitapivatの有効性と安全性を検証する第Ⅲ相二重盲検ランダム化プラセボ対照試験RISE UPを実施。その結果、2つの主要評価項目のうち、ヘモグロビン（Hb）反応はプラセボ群の3％に比べmitapivat群では41％と有意に多かったが、鎌状赤血球疼痛発作（SCPC）の年間発生率には有意差がなかったとLancet（2026; 408: 1705-1716）に報告した。（関連記事「小児鎌状赤血球症、抗血小板薬で効果示せず」）
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