スティッフパーソン症候群にCAR-T単回投与が奏効
25ft歩行時間が46％短縮、全例が免疫療法なしで経過
スティッフパーソン症候群（SPS）は、筋硬直と有痛性の痙攣を特徴とする進行性の自己免疫性神経疾患で、承認された治療法はない。米・University of Colorado AnschutzのAmanda L. Piquet氏らは、免疫調整療法で効果不十分な抗体陽性のSPS患者を対象に、完全ヒト型の自家CD19キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法mivocabtagene autoleucel（miv-cel）単回投与の有効性と安全性を検証する第Ⅱ相非盲検単群試験KYSA-8を実施。その結果、16週時の25フィート歩行時間（T25FW）はベースラインから中央値で45.6％短縮し、最終追跡時点で全例がSPSに対する免疫調整療法を受けずに経過していたとJAMA Neurol（2026年11月9日オンライン版）に報告した。
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