FHホモ接合体にPCSK9阻害薬、続く新薬も
家族性高コレステロール血症(FH)ホモ接合体は、ヘテロ接合体に比べてより重症である。PCSK9阻害薬は、一部のFHホモ接合体例で強力なLDLコレステロール(LDL-C)低下作用を示す。さらに承認が待たれるMicrosomal triglyceride transfer protein(MTP)阻害薬は、LDLの前駆体であるVLDLの産生を抑制する経口薬である。しかし薬剤投与が難しいFHホモ接合体妊産婦例ではLDLアフェレシスの施行が欠かせない。国立循環器病研究センター病態代謝部脂質代謝研究室長の小倉正恒氏が、第48回日本動脈硬化学会総会・学術集会(7月14~15日、会長=東京医科歯科大学大学院血流制御内科学分野教授・下門顯太郎氏)のシンポジウム「新時代の家族性高コレステロール血症診療」でFHホモ接合体例の特徴と治療について解説した。
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