難病の筋ジスに突破口開く、核酸医薬が登場
ビルトラルセンの適応患者の拡大に意欲
筋力が徐々に低下する進行性の難病である筋ジストロフィー（以下、筋ジス）に対し、疾患の原因遺伝子に直接作用して効果を発揮する新薬ビルトラルセン（商品名ビルテプソ）が5月20日に発売された。筋ジスの中で最も発症頻度の高いデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を適応とする。製造販売元の日本新薬が6月30日に開いたプレスセミナーで国立精神・神経医療研究センタートランスレーショナル・メディカルセンター長の小牧宏文氏が講演し、「筋肉細胞を支えるジストロフィン蛋白質が認められなかった患者に同薬を投与したところ、この蛋白質の強い発現が認められ、運動機能低下の抑制傾向が確認された」と説明した。同薬の適応患者は、現在はDMD患者の8～10％にすぎないが、開発をさらに進めることで将来的には全体の3分の2まで広げられる可能性があると期待感を示した。
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