リスジプラム、未発症SMAへの適応拡大と生後2カ月未満児への用法用量追加を申請
中外製薬
中外製薬は2月15日、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬リスジプラム（商品名エブリスディ）について、未発症のSMAに対する適応拡大および生後2カ月未満児に対する用法用量の追加を承認申請したと発表した。
今回の申請は、未発症のSMA乳児を対象に海外で実施された第Ⅱ相臨床試験RAINBOWFISHの結果に基づくもの。
SMAは、症状が現れる前に治療を開始することで治療効果の最大化が期待できる。未発症SMAへの適応拡大および生後間もない乳児への用法用量の追加により、診断後すみやかな治療開始が可能になるという。
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