ブトリシランが心アミロイドーシスに有効
HELIOS-B試験：全死亡・心血管イベント再発リスク低下
英・University College LondonのMarianna Fontana氏らは、トランスサイレチン（TTR）型家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）治療薬で低分子干渉RNA（siRNA）薬のブトリシラン（商品名アムヴトラ）について、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）に対する有効性と安全性を検証する第Ⅲ相二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験HELIOS-Bを実施。プラセボ群に比べブトリシラン群で全死亡と心血管イベント再発の複合リスクが有意に低下し、ATTR-CMの標準治療となる可能性があるとの結果を欧州心臓病学会（ESC 2024、8月30日～9月2日）で報告した。詳細は、N Engl J Med（2024年8月30日オンライン版）に同時掲載された。
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