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日本人でもブトリシランの有効性示す

心筋症を伴うATTRアミロイドーシス患者対象の第Ⅲ相試験HELIOS-B - 日本人サブ解析結果

2025年10月27日 14:15

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　トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）に対するトランスサイレチン（TTR）の産生を抑制するRNA干渉（siRNA）薬ブトリシランの有効性がランダム化プラセボ対照第Ⅲ相試験HELIOS-Bで示された。慶應義塾大学循環器内科講師の遠藤仁氏らは、同試験に登録された日本人集団の結果を解析。「HELIOS-B試験において示された全死亡、心血管（CV）イベントなど全ての評価項目におけるブトリシランの有効性は日本人集団においても明らかだった」と第73回日本心臓病学会（9月19～21日）で報告した。