小児軟骨無形成症、経口薬で身長成長速度が改善
FGFR1～3阻害薬infigratinibの第Ⅲ相PROPEL3試験
軟骨無形成症（ACH）は、線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）3遺伝子の機能獲得型変異によって引き起こされる遺伝性骨格疾患である。オーストラリア・Murdoch Children's Research InstituteのRavi Savarirayan氏らは、3～17歳のACH患児を対象に経口FGFR1～3チロシンキナーゼ阻害薬infigratinibの有効性と安全性を検証する第Ⅲ相多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験PROPEL3を実施。プラセボ群と比べ、infigratinib群では52週時における年換算身長成長速度（AHV）、身長zスコアの有意な改善が認められたとN Engl J Med（2026年6月28日オンライン版）に報告した。
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