難病スタルガルト病、新薬で病変拡大抑制

Gildeuretinol acetateのTEASE-1試験

  • Facebookでシェアする
  • Medical Tribune公式X Xでシェアする
  • Lineでシェアする

 スタルガルト病(STGD)は、最も一般的な黄斑ジストロフィーで著明な視力低下を来すが、承認された治療薬はない。米・Vitreo Retinal AssociatesのChristine N. Kay氏らは、STGD患者を対象に重水素化ビタミンA製剤gildeuretinol acetateの有効性と安全性を検討する二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験TEASE-1を実施。プラセボ群と比べ、gildeuretinol acetate投与群では網膜萎縮病変の拡大が抑制されたとの結果を、JAMA Ophthalmol2026年9月3日オンライン版)に報告した。同薬は今年(2026年)8月24日付でSTGDを予定効能・効果として、厚生労働省から希少疾病用医薬品に指定されている。

  • Facebookでシェアする
  • Medical Tribune公式X Xでシェアする
  • Lineでシェアする