ATTR-CM治療薬、ブトリシランの推しポイント
心病変の病態進行抑制とともに心外病変への治療効果も期待できる
近年、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）は画像診断の進歩および疾患認知度向上に伴い診断機会が増加するとともに、疾患修飾療法の選択肢が広がっている。国内ではトランスサイレチン（TTR）四量体安定化薬のタファミジス（商品名ビンマック、ビンダケル）とアコラミジス（ビヨントラ）、低分子干渉RNA（siRNA）薬のブトリシラン（アムヴトラ）の3成分が承認されているが、有効性を直接比較したエビデンスは限られる。第74回日本心臓病学会（9月11～13日）では3剤の薬剤選択をテーマにしたパネルディスカッションが行われ、信州大学病院循環器内科講師の吉江幸司氏はブトリシランを推す立場から「同薬は持続的なTTR産生のノックダウンによる心病変の進行抑制に加え、手足の神経症状や消化器症状といった心外病変への治療効果も期待できる。また長期の安全性も確認されている」と主張した。（関連記事「ATTR-CM治療薬、タファミジスの推しポイント」「ATTR-CM治療薬、アコラミジスの推しポイント」）
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