医薬品医療機器総合機構（PMDA）は、ムコ多糖症Ⅱ型で初の脳室内投与用酵素補充療法（ERT）製剤、週1回投与の成人成長ホルモン分泌不全症に対するヒト成長ホルモン（hGH）アナログ製剤、初のがん悪液質治療薬などの医薬品が厚生労働省から承認を受けたと発表した。2021年1月に承認を受けたもののうち、剤形・用量・投与経路変更、適応拡大を除く新薬は11種類である（表）。 表. 2021年1月に承認された新薬（剤形・用量・投与経路変更、適応拡大を除く）