ライソゾーム病の一種に初の治療薬登場
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）はライソゾーム病の一種である。希少疾患であり、病態に関して不明点が多いものの、昨年（2022年）6月に世界初の治療薬であるオリプダーゼアルファ（商品名ゼンフォザイム）が発売されたことから、今後は新規患者の診断が進み、治療介入が増加することが期待される。ASMDの病態や今後の治療の展望について、秋田大学大学院小児科学講座教授の髙橋勉氏に解説してもらった。
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