ヌシネルセン、脊髄性筋萎縮症治療薬として高用量レジメンが承認

　バイオジェンは9月19日、アンチセンスオリゴヌクレオチド製剤で脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬のヌシネルセン（商品名スピンラザ）について、高用量レジメンの新用量医薬品・剤形追加（28mg製剤、50mg製剤）に係る承認を取得したと発表した。（関連記事「脊髄性筋萎縮症治療薬ヌシネルセン、高用量レジメンを申請」）　　

　今回の承認は、臨床第Ⅱ／Ⅲ相ランダム化用量漸増対照試験DEVOTEに基づくもの。同試験では、SMA治療薬として現在承認されている同薬のレジメン（12mg/回）より高用量のレジメン（初期投与50mgを14日間隔で2回＋維持投与28mgを4カ月間隔）の安全性、忍容性、薬物動態、有効性を従来用量群、過去の臨床試験におけるシャム処置群と比較した。パートA、B、Cの3部構成のうち、特に乳児型SMAを対象としたパートBでは、主要評価項目とした183日時における乳児の運動機能を定量的に評価するCHOP INTEND合計スコアのベースラインからの変化量に関し、シャム処置群に対する高用量群の優越性が示された（最小二乗平均値の差26.1点、P＜0.0001）。