武田薬品工業は昨日(3月4日)、経口オレキシン2受容体(OX2R)選択的作動薬oveporexton (開発コードTAK-861)について、ナルコレプシータイプ1(NT1)を予定される効能・効果として製造販売承認申請を行ったと発表した。 NT1は、脳内のオレキシンの欠乏により発症する慢性かつまれな神経疾患で、日中の過度の眠気や情動脱力発作(カタプレキシー)を特徴とする。同薬はNT1を引き起こすオレキシンシグナルの低下に着目し、その回復を目指して設計された経口OX2R選択的作動薬。 今回の承認申請は、主にNT1を対象とした国際多施設共同第Ⅲ相臨床試験FirstLightおよびRadiantLightに基づくもの。同薬は、NT1に対するファースト・イン・クラス薬となる可能性があるとして、先駆的医薬品および希少疾病用医薬品に指定されている(関連記事「ナルコレプシータイプ1へのoveporexton が先駆的医薬品などに」)。