フェニルケトン尿症治療薬候補、青年期患者で血中Phe濃度67％減少
大塚製薬
大塚製薬と米国子会社のOtsuka Pharmaceutical Development & Commercialization（OPDC）は3月13日までに、フェニルケトン尿症（PKU）の治療薬候補化合物repinatrabit（開発コードJNT-517）について、青年期患者（12〜17歳）を対象とした長期非盲検延長試験（OLE）の良好なデータを2026年米国臨床遺伝学会議（ACMG）年次総会で報告したと発表した。（関連記事「フェニルケトン尿症の新規治療薬、国際第Ⅲ相試験開始」）
同試験では、青年期PKU患者に対しrepinatrabit 75mgを1日2回投与。投与開始56日（OLE開始1カ月）時点で持続的な血中フェニルアラニン（Phe）濃度の低下を示し、ベースラインから平均67%の減少が確認された。安全性については良好な忍容性が示され、新たな有害事象や重篤な有害事象は認められなかった。
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