Ultragenyx Japanは昨日（3月23日）、合成中鎖脂肪酸トリヘプタノイン（商品名ドジョルビ内用液 100%）について、長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）を効能・効果として製造販売承認を取得したと発表した。 LC-FAODは、長鎖脂肪酸のミトコンドリア内取り込みやβ酸化に関与する酵素の遺伝子異常により、主に心筋・骨格筋・肝臓などの主要臓器におけるエネルギー不足や代謝物の蓄積を呈する先天性代謝異常症。 今回の承認は、主に健康成人を対象とした海外第Ⅰ相試験、LC-FAODの小児および成人患者を対象とした海外第Ⅱ相非盲検試験CL201、CL202 の成績に基づくもの。同薬は高度に精製された合成奇数鎖中鎖脂肪で、既に米国、カナダなどで承認されており、国内では初のLC-FAOD治療薬となる。