年1回投与の核酸医薬品salanersen、脊髄性筋萎縮症でブレークスルーセラピー指定
バイオジェン
バイオジェンは昨日（6月10日）までに、開発中の年1回投与のアンチセンスオリゴヌクレオチドsalanersenについて、脊髄性筋萎縮症（SMA）を予定適応症として米国食品医薬品局（FDA）からブレークスルーセラピー指定を受けたと発表した。
今回の指定は、先行する遺伝子治療への反応が十分なSMA患児を対象とした第Ⅰb相試験結果に基づくもの。同薬投与により、運動機能における臨床的に意義のある改善に加え、神経変性進行の抑制（ニューロフィラメント値の低下）が認められた。
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