ムコ多糖症Ⅱ型治療薬RGX-121、承認申請再提出でFDAと合意
日本新薬／REGENXBIO
日本新薬は昨日（6月23日）、ムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ）治療薬clemidsogene lanparvovec（開発コードRGX-121）について、開発を進める米・REGENXBIO社が米食品医薬品局（FDA）と生物製剤承認申請（BLA）再提出の進め方について合意したと発表した。（関連記事「ムコ多糖症Ⅱ型へのFIC遺伝子治療薬が米国で承認申請受理」）
FDAは現時点の臨床データが迅速承認の審査対象になりうるとの見解を示し、来月にはタイプAミーティングを実施し、その後速やかにBLAを再提出する予定としている。
日本新薬は、2025年1月に米国における同薬の独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権をREGENXBIO社から取得している。
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