糖原病I型aに対する遺伝子治療用製品を承認申請
Ultragenyx Japan
Ultragenyx Japanは昨日（6月30日）、遺伝子治療用製品pariglasgene brecaparvovec（開発コードDTX401）について、糖原病I型a（GSDIa）を適応症として製造販売承認申請を行ったと発表した。
今回の申請は、海外第Ⅰ／Ⅱ相試験、長期継続試験および日本人コホート（48週データ）を含む第Ⅲ相国際共同試験（144週データ）に基づくもの。同製品は、2024年11月に厚生労働省より希少疾病用再生医療等製品としての指定を受けている。
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