ポンペ病患児へのアバルグルコシダーゼ、第Ⅲ相試験の結果を発表
サノフィ
サノフィは昨日（７月15日）、生後0～6カ月齢で未治療のポンペ病患児を対象にアバルグルコシダーゼ アルファ（商品名ネクスビアザイム）を評価した第Ⅲ相単群非盲検試験であるBaby-COMET試験の結果を発表。結果によると主要評価項目である52週時点で生存かつ侵襲的換気が不要な患児の割合を達成した。
また、試験は全ての副次評価項目を達成し、12および18カ月齢時に生存し侵襲的換気が不要な患児の割合や、投与52週時の病勢進行指標の改善などが認められた。
ポンペ病は、酸性α-グルコシダーゼ（GAA）と呼ばれる酵素が欠乏し、全身の筋肉の機能が低下するまれな先天性／遺伝性の進行性神経筋疾患。乳児型は、ポンペ病の中でも最も重症の病型で、発症と症状の急速な進行が生後数カ月以内に現れる。
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