メニン阻害薬ziftomenib、NPM1変異／KMT2A再構成を有する急性骨髄性白血病に対し希少疾病用医薬品指定
協和キリン
協和キリンは昨日（8月25日）、メニン阻害薬ziftomenibについて、NPM1遺伝子変異またはKMT2A遺伝子再構成を有する急性骨髄性白血病（AML）を予定される効能・効果として希少疾病用医薬品に指定されたとを発表した。（関連記事「Ziftomenibの併用療法、第Ⅰ／Ⅱ相試験で良好な結果」）
今回の指定により、NPM1遺伝子変異／KMT2A遺伝子再構成を有するAMLにおける、アンメットメディカルニーズの解消が期待される。
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