Tinlarebant、スタルガルト病治療薬として承認申請

　ビライトバイオは昨日（9月7日）、非レチノイド系レチノール結合蛋白質4（RBP4）アンタゴニストのtinlarebant（開発コードLBS-008）について、スタルガルト病治療薬として製造販売承認申請を行ったと発表した。

　今回の申請は、スタルガルト病と確定診断された12〜20歳の青年期患者104例を対象とした第Ⅲ相国際共同二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験DRAGON、日本人青年期スタルガルト病患者を対象としたPK試験成績（DRAGONⅡ試験の一部）の結果に基づくもの。

　DRAGON試験では、米国、英国など11カ国・地域で登録した患者をtinlarebant 5mg群（69例）またはプラセボ群（35例）に2：1でランダムに割り付け、24カ月間投与した。プラセボ群と比べ、tinlarebant群では眼底自発蛍光画像における境界明瞭な自発蛍光低下（DDAF）で評価した萎縮性網膜病変の拡大速度が35.7％抑制された。これまでの臨床試験において、同薬はおおむね良好な忍容性を示している。

　スタルガルト病は、指定難病である黄斑ジストロフィーの一種で、ABCA4遺伝子の変異により発症する眼疾患。8,000〜1万人に1人の頻度で発症すると推定され、若年期に発症することがおおいため、進学や就職の選択に影響が及ぶ。同薬は2024年2月に希少疾病用医薬品、同年6月には先駆的医薬品に指定されており、承認されればスタルガルト病に対する日本初の治療薬となる。