ムコ多糖症ⅢB型に対する新規製剤、国内臨床試験で第1例目の初回投与開始
メディパル、JCRファーマ
メディパルとJCRファーマは昨日（12月3日）、JCRファーマが創製した血液脳関門通過型α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤について、ムコ多糖症ⅢB型（サンフィリッポ症候群B型、以下MPS ⅢB）患者を対象とする日本国内での第Ⅰ／Ⅱ相試験における１例目の被験者への初回投与が行われたと発表した。
MPSⅢBはライソゾーム病の一種で、重度の中枢神経障害を呈する超希少疾患であり、現在までに承認されている治療法はない。
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