メディパルとJCRファーマは昨日（5月7日）、JCRファーマが創製した血液脳関門通過型α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤（開発コードJR446）について、米食品医薬品局（FDA）からムコ多糖症ⅢB型（サンフィリッポ症候群B型）を対象にオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けたと発表した。 同製剤は、非臨床試験においてムコ多糖症ⅢB型に関連する症状に対し効果を示しており、日本でも第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験が進行している（関連記事：「ムコ多糖症ⅢB型に対する新規製剤、国内臨床試験で第1例目の初回投与開始」）。