デュシェンヌ型筋ジストロフィー、遺伝子治療薬が国内で承認
中外製薬
中外製薬は昨日（5月13日）、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした再生医療等製品として、遺伝子治療薬デランジストロゲン モキセパルボベク（商品名エレビジス点滴静注）が国内で条件および期限付き承認に該当する製造販売承認を取得したと発表した。
投与対象は、エクソン8および／またはエクソン9の一部または全体の欠失変異を有さず、抗AAVrh74抗体が陰性の3歳以上8歳未満の歩行可能なDMD患者。同薬投与前の抗AAVrh74抗体陰性の確認には、今年（2025年）3月5日に製造販売承認を取得したエクルーシス試薬Anti-AAVrh74を使用できる。
今回の承認は、歩行可能なDMDの4～7歳男児を対象にエレビジスの有効性および安全性を評価したグローバル第Ⅲ相試験EMBARKや、同薬に関するこれまでの臨床試験の結果に基づくもの。
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