デュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症の新薬、FDAが審査再開
日本新薬
日本新薬は昨日（3月11日）、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症を期待適応症とする細胞医療製品deramiocel（開発コードCAP-1002）について、提携先の米・Capricor Therapeutics社が米食品医薬品局（FDA）から生物製剤承認申請（BLA）に対する審査が再開されたことを発表。また同時にFDAによる審査終了目標日（PDUFA date）は、2026年8月22日（米国時間）に再設定されたことも伝えた。（関連記事「デュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症の新薬、FDAが審査完了報告通知を発行」）
Deramiocelに関してCapricor Therapeutics社は、2025年7月にFDAから現在の申請内容では承認を出せないと判断する審査完了報告通知（CRL）を受領した。その後、臨床第Ⅲ相試験（HOPE-3試験）のデータおよび関連資料の提出でCRLが解除され、今回の審査再開となった。
同社では、細胞医療製品である本剤がFDAから承認されることにより、米国内のDMD治療により貢献するものと期待する。
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