長鎖脂肪酸代謝異常症の治療薬ドジョルビを発売
ノーベルファーマ
Ultragenyx Japanは5月21日、長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）の治療薬トリヘプタノイン（商品名ドジョルビ内用液100%）を発売したと発表した。（関連記事「トリヘプタノイン、長鎖脂肪酸代謝異常症治療薬として国内初承認」）
ドジョルビは、2026年3月23日付で医薬品の条件付き承認制度の下、製造販売承認を取得。5月20日に薬価収載され発売に至った。
LC-FAODは、長鎖脂肪酸のミトコンドリア内取り込みやβ酸化に関与する酵素の遺伝子異常により、主に心筋・骨格筋・肝臓などの主要臓器におけるエネルギー不足や代謝物の蓄積を呈する先天性代謝異常症。ドジョルビは、LC-FAODに対して国内で初めて承認された治療薬となる。
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