GT0003X、パーキンソン病で先駆的再生医療等製品に指定
ONODERA GT Pharma
ONODERA GT Pharmaは6月8日、パーキンソン病（PD）を対象とした遺伝子治療用製品GT0003Xについて、厚生労働省より先駆的再生医療等製品指定制度の対象として指定を受けたと発表した。
既存のレボドパ製剤などでは、PD治療に伴うon-off現象や長期使用に伴うwearing-off現象、不随意運動などの副作用が課題となっていた。
GT0003Xは、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いて、ドパミン合成に不可欠な3種の酵素（AADC、GCH、TH）の遺伝子を脳内の特定部位に直接導入する遺伝子治療用製品。脳内での持続的なドパミン合成能力を回復させることでこれらの課題を解決し、PD患者と家族のQOL改善、介助者の負担軽減が期待される。
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