経口ゴーシェ病治療薬venglustatを承認申請
サノフィ
サノフィは6月26日、新規の経口グルコシルセラミド合成酵素阻害薬venglustat（開発コードGZ/SAR402671）について、ゴーシェ病を適応症として厚生労働省に製造販売承認を申請したと発表した。
今回の申請は、酵素補充療法で全身症状が安定している神経症状を伴うゴーシェ病3型の成人および小児患者を対象に、同薬の有効性および安全性を評価した第Ⅲ相LEAP2MONO試験の結果に基づくもの。
同薬は、ゴーシェ病を予定効能・効果として日本、米国と欧州で希少疾病用医薬品の指定を取得し、米国ではゴーシェ病3型の適応症でファストトラック指定も取得している。
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