筋ジス治療薬givinostatの開発計画を決定
JCRファーマ
JCRファーマは昨日（7月15日）、日本におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬givinostatの開発について、医薬品医療機器総合機構（PMDA）との対面助言を実施し、その結果を踏まえて今後の開発計画を決定したと発表した。
開発計画によると、海外で実施された臨床試験成績を主要な根拠として、2026年内に日本における製造販売承認申請を行うという。また、2027年内に承認を取得し、販売を開始。さらに、製造販売承認申請とは独立した位置付けとして、薬物動態および安全性の評価を目的にDMDを対象とした臨床試験を実施するとしている。
同薬は、ヒストン脱アセチル化酵素の阻害を作用機序とする経口剤。DMDに対してジストロフィン遺伝子変異に依存せず使用することが可能となる。
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