PI3Kα阻害薬serabelisib、難治性脈管奇形の第Ⅲ相で主要評価項目達成

　科研製薬は7月17日、難治性脈管奇形（静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群）患者を対象としたPI3Kα阻害薬serabelisib（開発コードKP-001）の国内第Ⅲ相非盲検非対照多施設共同検証的試験の成績を公表。同薬投与後のMRI画像に基づく標的病変の奏効率は30.6%で、主要評価項目を達成した。結果の詳細は、第22回日本血管腫血管奇形学会で発表された。（関連記事「PI3Kα阻害薬serabelisib、難治性脈管奇形で有意な改善」）

　同試験の対象は、難治性の脈管奇形（静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群）患者36例。serabelisib（100mg、体重40kg未満の患者は体表面積1m²当たり60mg）を1日1回、24週間以上52週間経口投与した。

　検討の結果、主要評価項目である投与24週後以降の最終評価時点のMRI画像に基づく標的病変の奏効率は30.6%で、事前に設定した帰無仮説の奏効率6.7%に対して有意に高かった（P＜0.001）。疾患別の奏効率は、静脈奇形が19.0%（21例中4例）、 リンパ管奇形が33.3%（3例中1例）、 クリッペル・トレノネー症候群が50.0%（12例中6例）だった。

　重症度別の副作用（治験薬との因果関係ありの有害事象）の発現割合は、Grade 1が13.9%、Grade 2が16.7%、Grade 3が16.7%、 Grade 4が5.6%。Grade 3 以上の副作用は肝機能検査異常（2例）、肝機能検査値上昇（2例）、肝酵素上昇、薬剤性肝障害、多 形紅斑、血中クレアチンホスホキナーゼ増加、好中球数減少が各1例だった。