難病法施行から10年超、医療はどう変わった？
指定難病検討委員会前委員長の水澤英洋氏に聞く
2015年に「難病の患者に対する医療等に関する法律」（以下、難病法）が施行されてから、10年超が経過した。この間、医療費助成の対象となる指定難病は従来の56疾病から348疾病※へと拡大するとともに、社会に対する難病の認知度も向上した。医療に目を向けると、病態の解明が進むとともに遺伝子操作や人工多能性幹（iPS）細胞などの新たな技術を駆使した治療薬が登場。難病患者の予後改善に寄与している。神経・筋疾患領域の難病研究および診療を重ねてきた国立精神・神経医療研究センター理事長特任補佐で、2016年から今年（2026年）4月まで厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会委員長を務めた水澤英洋氏に、この10年間における難病治療の変遷や指定難病制度の醸成に向けた取り組みについて聞いた。
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