ブフェニール、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症1型・2型の適応追加
オーファンパシフィック
オーファンパシフィックは昨日（8月24日）、尿素サイクル異常症治療薬フェニル酪酸ナトリウム（商品名ブフェニール）について、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）1型および2型に対する製造販売承認事項一部変更承認を取得したと発表した。
同薬は、尿素サイクル異常症の治療に用いられているが、胆汁分泌を促進する新たな薬理作用が明らかとなり、PFIC1およびPFIC2に対する有効性が示唆された。その後、一連の臨床研究や医師主導治験が実施され、PFIC1およびPFIC2に対する有効性と安全性が確認された。
また同日、遺伝性血管性浮腫治療薬ベロトラルスタット（商品名オラデオ）の顆粒分包剤が承認。これまではカプセル剤のみで12歳以上の小児と成人に限られていたが、12歳未満の小児に対しても使用可能となった（関連記事「発作予防薬が登場した遺伝性血管性浮腫」）。
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