CLK阻害薬rogocekib、再発・難治性急性骨髄性白血病に対する希少疾病用医薬品指定
Chordia Therapeutics
Chordia Therapeuticsは昨日（8月25日）、CDC2様キナーゼ（CLK）阻害薬rogocekibについて、再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）を予定される効能・効果として、希少疾病用医薬品に指定されたと発表した。
同薬は、細胞増殖に重要な役割を果たすRNAスプライシング反応の主要な制御因子であるCLKに対するファーストインクラスの選択的経口低分子阻害薬。既に米食品医薬品局（FDA）からAMLを予定適応症としてオーファンドラッグ指定を受けている。
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