福山型先天性筋ジス治療薬「NS-035」が先駆的医薬品指定
日本新薬
日本新薬は昨日（8月26日）、福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）を対象として開発を進めている「NS-035」について、先駆的医薬品指定を受けたことを発表した。（関連記事「筋ジスやクローン病治療薬など14品目をオーファン指定」）
同治療薬は、FCMDの原因遺伝子であるフクチン遺伝子の変異による不完全な蛋白質産生の修復を目的とするアンチセンス核酸医薬品。正常なフクチン蛋白の産生を促進することで、筋機能低下の進行抑制および症状改善につながることが期待される。
同指定に指定される医薬品は「治療薬の画期性」「対象疾患の重篤性」「対象疾患に係る極めて高い有効性」「世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思・体制」の4つの要件をすべて満たしていると認められるもの。指定により、審査期間の短縮などのさまざまな支援措置を受けることが可能となる。
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