Ulefnersen、FUS変異によるALSの第Ⅲ相試験で好成績
大塚製薬／Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization／Ionis Pharmaceuticals
大塚製薬と米子会社のOtsuka Pharmaceutical Development & Commercialization、米・Ionis Pharmaceuticalsは9月22日、RNAを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドulefnersen（開発コード：ION363）について、Fused in Sarcoma（FUS）遺伝子変異による筋萎縮性側索硬化症（ALS）の病型であるFUS-ALS1患者を対象とした第Ⅲ相国際多施設共同二重盲検プラセボ対照FUSION試験で良好な速報結果が得られたと発表した。
同試験ではFUS-ALS患者を対象に、同薬の髄腔内投与の有効性と安全性を評価。主要評価項目とした①死亡または永続的換気までの期間、②追加治療開始までの期間、③505日時における改定ALS機能評価スケール（ALSFRS-R）スコアのベースラインからの変化－を組み合わせたJoint Rank Analysisによる総合評価において、プラセボ群と比べ、ulefnersen群で有意な改善を示した (p=0.0005)。
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