マバカムテン、小児閉塞性肥大型心筋症で56週時にも効果持続
ブリストル・マイヤーズ スクイブ
ブリストル マイヤーズ スクイブは11月6日、心筋ミオシン阻害薬マバカムテン（商品名カムザイオス）について、症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）の12歳以上18歳未満の小児を対象とした第Ⅲ相二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験SCOUT-HCMの56週時点における解析結果を肥大型心筋症医学会（HCMS 2026）で報告したと発表した。
同試験は、28週間のプラセボ対照期間の後、56週時点まで全例にマバカムテンを投与した。マバカムテン群（23例）では、56週時におけるバルサルバ負荷後の左室流出路（LVOT）圧較差のベースラインからの平均変化量が−48.1mmHgで、プラセボ群（20例）でもマバカムテンへの切り替え後に同程度の圧較差低下が認められた。先に報告された28週時点の結果と一貫していた（関連記事「マバカムテン、閉塞性肥大型心筋症の青少年に著効」）。
新たな安全性シグナルは報告されず、左室駆出率（LVEF）が50％未満に低下した患者はいなかった。同薬は今年（2026年）9月、米食品医薬品局（FDA）から体重30kg以上の症候性HOCMの小児患者に対する治療薬として承認されている。
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