脂質異常症関連遺伝子を「編集する時代」は来るのか？
ANGPTL3を標的としたin vivoゲノム編集治療のインパクトと課題
研究の背景：なぜANGPTL3を治療標的とするのか？
動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）のリスク低減の中核は、LDLコレステロール（LDL-C）低下治療であることは揺るぎない。HMG-CoA還元酵素阻害薬（スタチン）、PCSK9阻害薬、ベムペド酸といった新旧の代表的なLDL-C低下薬の機序は、LDL受容体活性の促進にあった。そのため、LDL受容体の発現および活性が著しく低下または欠損している家族性高コレステロール血症（FH）ホモ接合体に対する効果は限定的であった。
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