脊髄性筋萎縮症児の運動機能改善に有効な新薬
ヌシネルセンの第Ⅲ相試験ENDEAR最終解析
米・Nemours Children's HospitalのRichard S. Finkel氏らは、乳児型脊髄性筋萎縮症（SMA）の患児を対象にしたアンチセンスオリゴヌクレオチド製剤ヌシネルセンの二重盲検ランダム化比較試験ENDEARの最終解析の結果、同薬の有効性および安全性が示されたとN Engl J Med（2017; 377: 1723-1732）に発表した。同試験は中間解析結果に基づき早期有効中止となっており、その結果を受けてヌシネルセンは乳児型SMA治療薬として今年（2017年）7月に日本国内で製造販売承認を取得した。（関連記事「脊髄性筋萎縮症に遺伝子治療が有効」）
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