α-1アンチトリプシン欠乏症に新薬が有効か
RNA干渉治療薬候補fazirsiranの第Ⅱ相試験
ドイツ・University Hospital RWTH AachenのPavel Strnad氏らは、肺線維症がありZ型遺伝子変異を有するα1‐アンチトリプシン欠乏症（AATD）患者16例を対象に、RNA干渉治療薬候補fazirsiranを複数の用量で投与し、有効性と安全性を検討する第Ⅱ相多施設非盲検試験AROAAT-2002を実施。その結果、全例で肝臓における変異型AAT蛋白（Z-AAT）の蓄積量が減少し、組織学的炎症所見の改善などが認められたと、N Engl J Med（2022年6月25日オンライン版）に報告した（関連記事「α1‐プロテイナーゼインヒビターの実力」）。
全文を読むにはログインが必要です
ログインして全文を読む
無料でいますぐ
会員登録を行う
- ご利用無料、14.5万人の医師が利用
- 医学・医療の最新ニュースを毎日お届け
- ギフト券に交換可能なポイントプログラム
- 独自の特集・連載、学会レポートなど充実のコンテンツ
＼ 60秒でかんたん登録 ／
会員登録
