全身型重症筋無力症にCAR-T療法は有効か

研究の背景①：血液がんから自己免疫疾患へ、CAR-T療法を応用

　キメラ抗原受容体発現T細胞（CAR-T）療法は、患者本人から採取したT細胞に、体外でキメラ抗原受容体（CAR）遺伝子を導入し、再び体内に戻す治療法である。遺伝子導入によって作製されたCAR-Tは、特定の抗原を認識して強力に攻撃する。現在、再発・難治性の血液がん（B細胞性腫瘍）のみで保険適応となっているが、病原性B細胞を標的とすることで、自己免疫疾患に対する有効性も期待される。昨今、重症筋無力症（MG）をはじめ、さまざまな疾患を対象に臨床試験が進められており、治療効果が示されている（Nat Rev Drug Discov 2026; 25: 290-309）。

研究の背景②：MGではB細胞系が重要な役割を担う

　MGは、国内の患者数が約3万人と推定される最も頻度の高い神経免疫疾患である。近年治療の進歩が著しく、多くの分子標的治療薬が適応となって治療成績の向上につながったが、病勢コントロールが難しい症例も一定数存在する。

　MGの病態にはB細胞系が重要な役割を担っており、形質細胞が産生・分泌する自己抗体を介して神経筋接合部の刺激伝達が障害され、眼筋症状をはじめ全身の筋力低下が生じる。病原性抗体として抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体と抗筋特異的チロシンキナーゼ（MuSK）抗体が知られるが、抗体陰性例も存在し、病態機序や臨床像は多様である。

　今回紹介する研究では、全身型MG（gMG）を対象にB細胞成熟抗原（BCMA）を標的とするCAR-Tを作製・投与し、BCMAを発現する形質芽細胞や形質細胞を除去することによる有効性と安全性を検討した（Nat Med 2026; 32: 1131-1141）。